Esclerosis sistémica

La esclerosis sistémica rápidamente progresiva es una entidad huérfana con limitadas alternativas terapéuticas y  con una tasa de sobrevida menor al 45% en los primeros 3 a 5 años, además con un compromiso severo de la calidad de vida que puede ir desde limitación funcional hasta depresión y una probabilidad de hasta el 20% de presentar refractariedad a tratamiento con terapia convencional.

La hipertensión pulmonar el marcador de peor pronóstico, aumentando la mortalidad en este grupo de pacientes y afectando drásticamente su calidad de vida por esta razón se han planteado diferentes opciones terapéuticas con respecto a trasplante celular y uso de células madre.

Dentro de las opciones estudiadas se encuentran las células mesenquimales estromales provenientes de gelatina de Wharton, usadas hasta el momento en infusión intravenosa o aplicación directa en diferentes escenarios de la enfermedad desde compromiso vascular hasta compromiso intersticial y casos de hipertensión pulmonar, con resultados prometedores en cuanto a progresión clínica, mejoría de calidad de vida e índices pronostico con un margen de seguridad importante al momento de su administración y una tasa baja de eventos adversos, reportando hasta ahora fiebre que se autolimita como el evento de mayor frecuencia.

Por esta razón, y considerando la posibilidad de ofrecer a pacientes que no tienen alternativas terapéuticas a su enfermedad además de opciones paliativas, se plantearon alianzas estratégica entre el departamento de Reumatología de la Universidad de la Sabana en Bogotá, la Fundación Neumológica Colombiana, Centro de investigación Oncológica san Diego y Stem Medicina Regenerativa (banco de células de SCU perteneciente a la red CryoHoldco)  que involucraron los investigadores Dr John Dario Londoño MD, MSc, PhD; Dra Luz Mabel Avila Portillo BCL MSc, PhD; Dra Viviana Reyes MD, MSc; Dr Benjamin Ospino MD, MSc, Jenniffer Avila BCL, MSC’; Dra Ana Maria Santos BCL, PhD; Dr Luis Fernando Giraldo MD, MSc, PhD.

Con el objetivo de este estudio es brindar a tres pacientes de la familia CryoHoldco que presenten SSc refractaria a la terapia convencional  con compromiso pulmonar dado por hipertensión pulmonar,que cumplan criterios de inclusión y exclusión, la infusión de células con el objetivo de evaluar la respuesta la realización de infusión intravenosa de células madre mesenquimales estromales provenientes de gelatina de Wharton a tres pacientes con SSc progresiva refractaria a terapia convencional mesenquimales provenientes de gelatina de Wharton como parte del tratamiento para la enfermedad con el fin de obtener como resultado remisión en un periodo inicial de 6 meses y posterior.

Dada la emergencia sanitaria en nuestros países, se pospone empezar el reclutamiento de pacientes para este estudio en septiembre del 2020.

Para ampliar información consultar en la página de clinicaltrials.gov del NIH:
https://clinicaltrials.gov/ct2/results/map/click?map.x=313&map.y=247&term=MESENCHYMAL&cond=Scleroderma%2C+Systemic&map=SA&mapw=1339